技术平台

大分子抗体药物研发平台

我们已搭建起大分子抗体药物研发平台，旨在打造具有全球竞争力的大分子产品管线。依托资深的抗体研发团队及前沿技术，并整合人工智能，大分子药物研发平台已自主从零开始进行靶点发现，抗体早期发现和筛选、双/多抗设计和优化、体外药物活性筛选、体内药效和PK分析、成药性评估等研究工作，目前已有多款针对肿瘤和自身免疫性疾病的自研双/多抗进入细胞系开发和IND阶段，这些分子具有BIC或FIC潜力，锚定高度未满足的临床需求。

大分子抗体药物研发平台是一个集发现、创新、应用于一体的全方位、高效率抗体药物发现技术平台，研发团队对多种抗体药物分子形式具有丰富的研发经验，包括双/多抗，TCE，ADC，及纳米抗体等，利用不同分子形式的特点和优势，结合对靶点生物学及疾病机制的深刻理解，在药物开发的全过程及多方位进行差异化创新并注重有切实的临床获益。整合本公司的商品化优势，实现抗体药物从源头创新到产业化落地，将具有高临床价值的突破性疗法快速带给患者的公司愿景。

AOC技术平台

抗体-寡核苷酸偶联物（AOC），融合抗体精准靶向能力和小核酸药物的特异性基因调控能力，相比传小统核酸药物，可有效增强核酸的稳定性和透膜效率，破解小核酸药物递送限制，具备肝外组织靶向递送、长效基因沉默、低脱靶毒性和靶点类型丰富等优势，已在肌肉、神经等组织得到临床验证。依托于成熟的抗体发现和小核酸发现技术，可望在其他靶向器官和细胞类型取得突破，为诸多难治性疾病带来革命性疗法。

我们同时具备成熟抗体研发平台和全链条小核酸技术平台，可自主进行抗体筛选和优化、小核酸药物序列设计和化学修饰，连接子 (linker)的设计和优化，实现从靶点发现到偶联物构建全流程自主可控。目前平台聚焦未满足临床需求，致力于开发更精准、更高效的AOC创新药物，引领靶向治疗的新浪潮。

小核酸技术平台

小核酸药物作为精准医疗领域革新性治疗手段，以反义核酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA)为代表，具有靶点丰富、药效持久、特异性强、可模块化设计和研发成功率高等优势。近年来，其应用领域已从罕见病扩展至常见病领域，有望成为继小分子、抗体之后的第三大分子类型。

我们专注于构建全链条自主小核酸药物研发平台，涵盖序列设计、化学修饰、靶向递送和CMC生产四大核心模块，通过AI算法与高通量试验相结合的筛选体系实现候选化合物快速迭代和优化，同时不断优化化学修饰技术和递送系统，以提高小核酸药物的成药性，以临床需求为导向，聚焦心血管，呼吸，肾病等需求巨大的慢病领域，致力于开发高效安全的小核酸药物，为全球患者提供更高效、更安全、更便捷的治疗选择。