亿腾医药宣布芦曲泊帕中国III期临床试验完成入组取得积极结果
2021-09-23

亿腾医药今日宣布:在中国大陆开展的研究编号为1903M0636的临床III期研究顺利完成,并达到了预设的主要研究终点。


该研究是一项在中国人群中评估芦曲泊帕(S-888711)治疗拟接受择期侵袭性手术的慢性肝病(Chronic Liver Disease, CLD)患者血小板减少症的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究。


研究结果显示,芦曲泊帕在用于拟接受择期侵袭性手术者的慢性肝病血小板减少症患者术前升血小板的治疗中,相比于安慰剂主要终点第8天的有效应答者比例显著高于安慰剂组,关键的次要终点芦曲泊帕组较安慰剂也具有显著的统计学意义,其他次要终点也支持了芦曲泊帕的临床治疗作用。在安全性方面,芦曲泊帕显示良好的安全性和耐受性,芦曲泊帕组与安慰剂组相比,不良事件的发生率类似,未发生与研究药物相关的严重不良事件。本研究结果与芦曲泊帕既往海外开展的III期研究(1304M0631-PLUS 1和1423M0634-PLUS 2研究)结果一致。该研究结果将用于支持芦曲泊帕在中国的注册批准。


根据世界卫生组织(WHO)最新数据,目前中国有近1亿乙肝患者,各种肝病患者总计超过4亿。肝脏功能改变会造成造血生长因子血小板生成素(TPO)的生成减少和/或活性降低,引发血小板减少症,为需要择期进行侵袭性手术的肝病患者带来困扰。据2021年9月弗若斯特沙利文报告显示,慢性肝病伴发的血小板减少症患者到2030年将增长至730万人,临床需求巨大,市场规模为人民币88亿元。目前针对慢性肝病引起的血小板减少症,临床上大部分采用输注血小板进行治疗,但我国血小板资源有限,与临床需求存在较大差距,因此血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)类药品的临床应用在中国意义重大。


芦曲泊帕是最新一代口服小分子TPO受体激动剂,相比第一代相比安全性更好,使用方便,且无免疫原性疗效稳定,为患者提供更优医疗选择。芦曲泊帕通过作用于人TPO受体的跨膜结构域,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,促进血小板的生成。芦曲泊帕已于2015年9月在日本、2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可,用于治疗慢性肝病相关的血小板减少症患者,在进行择期侵袭性手术或诊断性操作的前升血小板治疗。


2019年亿腾医药与日本盐野义制药达成协议,在中国大陆及港澳地区授权引进芦曲波帕 (日本品牌名称为:Mulpleta®),拥有上述区域所有的开发及商业化权利。


该研究的主要研究者复旦大学附属中山医院副院长、肝外科主任周俭教授表示,很高兴在项目团队及各方的团结协作下,顺利完成了芦曲泊帕的III期研究,并且取得了积极的结果。芦曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂,其疗效以及安全性都达到预期,为肝病患者后期的临床诊断治疗提供更多选择。


亿腾医药首席医学官贺李镜先生表示:芦曲泊帕III期临床试验开展总共筛选了两万名病人,最后随机66名受试者,标准非常严格。值得一提的是,试验开展过程也遭遇新冠疫情,团队克服种种困难,恪守科学严谨的态度推动临床试验进展。很高兴看到,芦曲泊帕III期临床最终取得积极结果。中国慢性肝病的患者人群数量庞大,血小板减少症又是其首发临床问题,传统治疗存在便利性安全性上都有提升空间,患者急需一款起效快又口服方便且疗效确认的药物。亿腾医药将与各方通力合作,尽快推动芦曲泊帕这款创新药物早日上市,惠及广大患者。




关于慢性肝病(About CLD)

慢性肝病,特别是病毒性肝炎是中国的重要公共卫生问题。根据中国疾病预防控制局发布的数据,2020年乙类法定传染病中病毒性肝炎发病人数位列第一(1138781人),发病率位列第一,约81人/10万[1]

慢性肝病(CLD)主要指以肝细胞坏死和肝再生减缓为病理表现的肝脏疾病的总称。血小板减少症是CLD患者常见的并发症,据报告,有高达70%左右的患者伴有不同程度的血小板减少,其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[2]


关于血小板减少症(About TCP)

血小板减少的程度与肝病的严重程度相关,肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会增加临床显著出血风险,例如脑或其他内出血,以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前,我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]

此外,血小板减少症不仅是指血液中的循环血小板数低于正常数量的病症,还包含了血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有特发性血小板减少紫癜症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症、后天血小板功能缺乏症等。


 


参考文献:

1. 2020年全国法定传染病疫情概况http://www.nhc.gov.cn/jkj/s3578/202103/f1a448b7df7d4760976fea6d55834966.shtml

2. Afdhal N, McHutchison J, Brown R, et al. Thrombocytopenia associated with chronic liver disease. J Hepatol. 2008;48(6):1000–7.

3. 文献检索,弗若斯特沙利文分析


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