近日，億騰醫藥提交的關於蘆曲泊帕片上市註冊申請正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）受理。適應症為用於計畫接受手術（含診斷性操作）的慢性肝病（Chronic Liver Disease, CLD）成人患者血小板減少症的治療。

此次中國上市註冊申請主要基於一項在中國開展的III期臨床研究資料，資料結果顯示與蘆曲泊帕既往海外開展的III期研究（PLUS 1和PLUS 2研究）有效性和安全性結果一致。中國III期研究的主要療效終點和關鍵的次要終點均與蘆曲泊帕在日本和全球開展的兩項註冊III期研究結果相似，且安全性方面較既往研究無新的非預期的AE發生。

蘆曲泊帕 (日本品牌名稱為：MULPLETA®)是億騰醫藥於2019年獲得日本鹽野義製藥授權，在中國大陸及港澳地區擁有開發及商業化權利。

蘆曲泊帕是最新一代口服小分子TPO受體激動劑，與第一代相比安全性更好，無需注射使用更方便，且無免疫原性療效穩定，較同類TPO-RA產品有一定的自身優勢，如無藥物相互作用、不受食物因素影響等，為患者提供了更優醫療選擇。蘆曲泊帕通過作用於人TPO受體的跨膜結構域，與內源性TPO相同的方式啟動信號轉導途徑，促進血小板的生成。蘆曲泊帕已於2015年9月在日本、2018年8月在美國、2019年2月在歐洲獲得上市許可，用於治療慢性肝病相關的血小板減少症患者，在進行擇期侵襲性手術或診斷性操作的前升血小板治療。

“我們很高興蘆曲泊帕在中國大陸的上市申請正式被國家藥品監督管理局受理。” 億騰醫藥首席醫學官賀李鏡表示，“傳統的慢性肝病患者的血小板減少症治療在便利性、安全性等方面都有提升空間，廣大患者急需一款起效快又口服方便且療效確認的藥物。億騰醫藥將與各方通力合作，儘快推動蘆曲泊帕這款創新藥物早日上市，惠及廣大患者。”

關於慢性肝病（About CLD）

慢性肝病，特別是病毒性肝炎是中國的重要公共衛生問題。根據中國疾病預防控制局發佈的資料，2020年乙類法定傳染病中病毒性肝炎發病人數位列第一（1138781人），發病率位列第一，約81人/10萬^[1]。

慢性肝病（CLD）主要指以肝細胞壞死和肝再生減緩為病理表現的肝臟疾病的總稱。血小板減少症是CLD患者常見的併發症，據報告，有高達70%左右的患者伴有不同程度的血小板減少，其中14%左右的患者合併重度血小板減少症^[2]。

關於血小板減少症 (about TCP)

血小板減少的程度與肝病的嚴重程度相關，肝病越重、血小板減少的程度也越嚴重。血小板減少症會增加臨床顯著出血風險，例如腦或其他內出血，以及瘀點、紫癜和粘膜出血。目前，我國患有慢性肝病需要擇期手術的約有46萬人^[3]。

此外，血小板減少症不僅是指血液中的迴圈血小板數低於正常數量的病症，還包含了血小板無法發揮正常功能的疾病，主要有特發性血小板減少紫癜症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板減少症（CLD）、治療腫瘤化療引起的血小板減少症（CIT）、血栓性血小板減少紫癜症、後天血小板功能缺乏症等。

參考文獻：

1. 2020年全國法定傳染病疫情概況http://www.nhc.gov.cn/jkj/s3578/202103/f1a448b7df7d4760976fea6d55834966.shtml

2. Afdhal N, McHutchison J, Brown R, et al. Thrombocytopenia associated with chronic liver disease. J Hepatol. 2008;48(6):1000–7.

3. 文獻檢索，弗若斯特沙利文分析